渐冻症特效药来了！北京打出首针，曾1年180万

主要观点总结

全球首款渐冻症靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）正式进入临床应用，标志着渐冻症诊疗迈入新时代。北医三院神经内科主任樊东升介绍了首位患者治疗情况，以及Tofersen的作用机制和疗效。Tofersen通过基因沉默效应阻止渐冻症的疾病进展，但疗效因患者情况不同而异。樊东升强调及时诊断和治疗的重要性，同时表示更多类型ALS的治疗也在研究中。Tofersen的应用是新的里程碑，代表着渐冻症正式进入精准诊疗新时代。

关键观点总结

关键观点1: Tofersen的临床应用标志着渐冻症诊疗进入新时代

全球首款渐冻症靶向治疗药物Tofersen陆续进入各国医院，正式投入临床使用，这标志着渐冻症的诊疗进入了一个新时代。

关键观点2: 北医三院开出全国首张处方并成功治疗首位患者

北医三院神经内科主任樊东升介绍了首位接受Tofersen治疗的女患者的治疗过程和病情发展。

关键观点3: Tofersen的作用机制和疗效

Tofersen是一款小核酸类药物，通过基因沉默效应阻止渐冻症的疾病进展。其疗效因患者情况不同而异，但临床试验显示有望改善患者病情。

关键观点4: 樊东升强调及时诊断和治疗的重要性

樊东升强调，由于ALS属于神经退行性疾病，及时诊断和治疗是获得良好预后的关键。

关键观点5: 更多类型ALS的治疗也在研究中

樊东升表示，他和团队已联合开展多项研究，涵盖基因治疗、单克隆抗体、干细胞再生疗法等多个技术路线，以寻找更多类型ALS的治疗方法。

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