Science | 复旦儿科与合作团队在全球首次成功开展小胶质细胞替换临床治疗并证明其有效性

主要观点总结

复旦大学附属儿科医院与上海交通大学医学院附属第六人民医院等的联合研究团队在《Science》期刊上发表了突破性成果：通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞，成功阻断了CSF1R相关脑白质病（ALSP）在动物模型中的病程进展，并在人类患者中得到了验证。该研究为小胶质细胞替换领域的发展提供了重要依据，标志着我国在相关领域的研究处于国际领先地位。

关键观点总结

关键观点1: 研究亮点

研究团队通过替换致病性小胶质细胞，成功阻断了ALS在人类和动物模型中的病程进展，为治疗神经系统疾病提供了新的策略。

关键观点2: 研究方法

研究团队采用了小胶质细胞替换策略，包括基于骨髓供体的Mr BMT、基于外周血供体的Mr PB，以及局部定点移植的Mr MT，并将详细的操作方案向全领域公开。

关键观点3: 研究成果

研究团队建立了携带CSF1R热点突变的小鼠模型，全面复现了ALSP的病理学和行为学特征。此外，在8名确诊ALSP患者中开展基于tBMT的小胶质细胞替换治疗，并完成2年随访，结果显示患者病情得到成功阻断。

关键观点4: 研究意义

该研究为ALSP的治疗提供了新的希望，标志着我们在临床上首次掌握了一种可以稳定控制ALSP进展的有效干预手段。此外，该研究也开启了以细胞为单位修复脑疾病的新阶段，为将成熟的tBMT技术合理应用于小胶质细胞相关脑病奠定了标准路径。