北海康成戈谢病新药拟纳入优先审评

主要观点总结

中国国家药监局药品审评中心最新公示显示，北海康成的注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，用于戈谢病I型和III型患者的长期酶替代治疗。该药物的关键性临床试验取得了积极结果，计划于2024年第四季度提交NDA申请。CAN103是北海康成开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法，旨在长期治疗戈谢病患者。该药物在剂量为60U/kg和30U/kg时的疗效和安全性均显示出积极结果。

关键观点总结

关键观点1: 北海康成的注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评

该药物适用于戈谢病I型和III型患者的长期酶替代治疗

关键观点2: CAN103是重组人源脑苷脂酶替代疗法

旨在长期治疗戈谢病的成人和儿童患者，通过静脉输注特异性地补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶

关键观点3: CAN103的关键性临床试验结果积极

在剂量为60U/kg和30U/kg时，都显示出了统计学上的显著改善，包括脾脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的改善。较高剂量的改善效果比低剂量更显著。

关键观点4: CAN103的安全性良好

在临床试验中，大多数不良事件都是轻度、与药物无关且一过性的。药物耐受性好，没有报告与药物相关的严重不良事件。