挚盟医药在研渐冻症新药完成2/3期关键性临床首例患者首次用药

主要观点总结

挚盟医药研发的用于治疗渐冻症的新一代钾离子通道开放剂CB03-154，已启动2/3期临床试验。该药物在河北医科大学第二医院完成了首例患者首次用药，且之前获得了中国国家药品审评中心的适应性临床试验批准。CB03-154已在2023年10月获得美国孤儿药资格。此次试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照及开放标签扩展研究，研究终点是第39周时ALSFRS-R评分的变化。目前尚无阻止或逆转ALS疾病进展的治疗方法，CB03-154的研究为患者提供了新的希望。

关键观点总结

关键观点1: CB03-154正式启动2/3期临床试验

CB03-154是挚盟医药自主开发的新一代选择性电压门控钾离子Kv通道开放剂，已启动多中心、随机、双盲、安慰剂对照及开放标签扩展的2/3期临床试验。

关键观点2: 药物背景与临床试验批准

CB03-154在2023年10月获得美国孤儿药资格，此前已在2025年7月获得中国国家药品审评中心的适应性临床试验批准。

关键观点3: 研究目的与主要内容

研究的主要终点是第39周时ALSFRS-R评分较基线的变化。研究计划在中国国内约15家中心入组240名已确诊肌萎缩侧索硬化的患者。

关键观点4: 渐冻症（ALS）的当前治疗状况

目前尚无可以阻止或逆转ALS疾病进展的治疗方法，现有的治疗手段只能小幅改善患者功能或轻微延长生存期。因此，CB03-154的研究为患者提供了新的希望。

关键观点5: CB03-154的特点与期望

CB03-154是新一代钾离子通道开放剂，具有优异的离子通道选择性和稳定性。在ALS转基因小鼠模型中，该药物可有效延长生存期、改善运动能力、缓解神经元损伤、并延缓肌肉萎缩速度。