IF 15.8！口服微纳米基因组编辑系统可实现 CRISPR-Cas9 的靶向递送和条件激活，用于炎...

主要观点总结

文章介绍了一种口服微纳米基因组编辑系统，该系统使用CRISPR-Cas9技术进行针对肠道中TNF-α过量水平的特异性基因治疗，用于治疗炎症性肠病（IBD）。文章详述了编辑系统的构造过程，包括Cas9 / sgRNA核糖核蛋白（RNP）的组装、封装以及保护机制。这种系统能够抵抗胃酸降解，实现高效靶向递送至肠道，并穿过粘膜屏障靶向炎症巨噬细胞进行基因组编辑。

关键观点总结

关键观点1: CRISPR-Cas9技术用于基因治疗

强大的CRISPR-Cas9技术能够纠正人类突变细胞中的基因，实现多种疾病的治疗。文章使用此技术针对肠道中TNF-α的过量水平进行特异性基因治疗。

关键观点2: 口服微纳米基因组编辑系统的构造

文章介绍了一种口服微纳米基因组编辑系统，通过二硫键桥接促进Cas9 / sgRNA核糖核蛋白（RNP）组装成纳米簇（NC），并使用源自大肠杆菌Nissle 1917的脂多糖删除的外膜囊泡（dOMV）进行封装。

关键观点3: 系统的保护机制和靶向递送

利用外层海藻酸钙微球（CAM）的保护作用，口服给药系统在进入胃中时可抵抗胃酸降解，实现高效靶向递送至肠道。随着pH值变化，微球膨胀并崩解，释放纳米级RNP-NC到肠道中，能够穿过粘膜屏障并靶向炎症巨噬细胞。

关键观点4: 基因编辑的实现

条件激活的Cas9 / sgRNA RNP在细胞核内对TNF-α进行基因组编辑，这代表了治疗IBD的有前途的转化平台。

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