5年无进展生存率94%，近2/3患者癌细胞几乎消失！NEJM：白血病双靶向方案疗效亮眼

主要观点总结

文章介绍了在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中，采用布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和抗凋亡蛋白B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂的双靶向方案的优势。通过《新英格兰医学杂志》发表的3期临床试验结果，显示这种治疗方案显著提高了患者的无进展生存率和骨髓微小残留病（MRD）转阴率，并且未观察到新的安全性信号。

关键观点总结

关键观点1: 双靶向方案治疗CLL的优势

采用BTK抑制剂伊布替尼和BCL2抑制剂维奈托克的双靶向方案治疗CLL，5年无进展生存率高达93.9%，显著优于BTK抑制剂单药和传统化疗方案。双靶向联合治疗能深度缓解疾病，让大部分患者在短期内实现MRD转阴。

关键观点2: 研究方法和结果

研究采用3期、多中心、开放标签试验，共招募了786例CLL患者。结果显示双靶向联合治疗组在MRD转阴率和无进展生存率方面均优于单药靶向治疗组和FCR化疗组。经过长期随访，双靶向联合治疗组的疾病进展或死亡风险比另两组显著降低。

关键观点3: MRD在CLL治疗中的重要性

MRD是导致疾病复发的根源，与生存期密切相关，能准确反映治疗后的肿瘤负荷和评估缓解深度。双靶向联合治疗能指导治疗方案，实现MRD转阴，延长患者生存期。

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