出现 2 例死亡！2300 万/针的全球最贵药之一，药企拒绝停售

主要观点总结

本文报道了名为Elevidys的药物，该药物是用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，定价高昂但疗效争议较大。近日出现接连死亡病例，引起美国FDA要求停售。但药企Sarepta拒绝停售，引发争议。文章详细描述了Elevidys的争议背景、研发历程、适应症扩大情况、相关临床试验结果以及接连死亡病例引发的争议等。

关键观点总结

关键观点1: Elevidys是一款治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，全球最贵药物之一。

Elevidys定价高昂，但疗效存在争议，经历了多年的研发和临床试验。其面临的最大问题是接连出现的死亡病例，引发了公众和监管机构对安全性的担忧。

关键观点2: Elevidys的适应症逐步扩大，从最初的仅限于4-5岁具有行走能力的儿童，扩大到4岁及以上的儿童（无论是否有行走能力）。

为了扩大适应症，Sarepta进行了多项研究和临床试验，并自愿暂停某些研究以应对危机。然而，FDA要求Sarepta暂停所有Elevidys的销售和基因疗法的临床试验。

关键观点3: Sarepta与FDA在Elevidys的安全性和疗效问题上存在分歧。

Sarepta坚持认为Elevidys在行走型患者群体中没有出现新的安全信号，并拒绝停售要求。而FDA则强调保护患者安全是其首要任务，不会批准任何弊大于利的产品。

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