主要观点总结
本文介绍了血友病B是一种危及生命的疾病，患者因缺乏凝血因子IX而容易出血。目前基因疗法为这些患者提供了新的治疗选择。近日，《新英格兰医学杂志》发表了一项血友病B基因疗法长期随访研究结果，证实单次输注基因疗法scAAV2/8-LP1-hFIXco可使重度血友病B患者实现长达13年的凝血因子IX表达，年出血率降低，且长期安全性良好。
关键观点总结
关键观点1: 血友病B的特点和当前治疗状况
血友病B是危及生命的疾病，患者缺乏凝血因子IX，容易发生出血。目前的治疗包括定期静脉输注凝血因子IX作为替代治疗，但频繁静脉输注给患者带来负担。
关键观点2: 基因疗法的研究进展
近年来基因疗法为血友病B患者提供全新治疗选择。全球已有多款针对血友病B的基因疗法获批上市。
关键观点3: 长期随访研究的结果
《新英格兰医学杂志》发表的血友病B基因疗法长期随访研究显示，单次输注基因疗法scAAV2/8-LP1-hFIXco可实现长达13年的凝血因子IX表达，年出血率降低至约1/10，且未出现迟发性安全问题。
关键观点4: 治疗效果的细节
治疗后所有患者体内的凝血因子IX活性均呈剂量依赖性增加，70%的患者未接受过预防性治疗。中位随访时间为13年的数据显示，各剂量组患者体内的凝血因子IX活性水平稳定。患者的治疗负担明显改善。
关键观点5: 安全性和不良事件
该基因疗法的长期安全性良好。研究期间仅报告少数载体相关不良事件，主要为转氨酶的一过性升高。所有患者体内均未出现凝血因子抑制物，也没有发生血栓事件或慢性肝损伤。
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