专栏名称: 医药经济报
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AI疫苗攻坚脑瘤,眼科、心血管基因疗法有新进展

医药经济报  · 公众号  · 药品  · 2025-07-19 08:00
    

主要观点总结

本文主要报道了关于医药领域的三个新闻。第一个是AI制药公司SandboxAQ与iOncologi公司合作,针对胶质母细胞瘤研发mRNA疫苗;第二个是关于Nanoscope Therapeutics提交的治疗视网膜色素变性的基因疗法BLA;第三个是尧唐生物与深圳信立泰药业联合申报的YOLT-101注射液的临床试验申请获得国家药品监督管理局批准。

关键观点总结

关键观点1: AI制药公司与合作伙伴共同研发胶质母细胞瘤的mRNA疫苗

SandboxAQ公司将利用AQBioSim药物发现与优化平台配合iOncologi公司的优势,力争在18个月内将首个候选药物推入临床。

关键观点2: 基因疗法治疗视网膜色素变性

Nanoscope Therapeutics提交基因疗法MCO-010的生物制品许可申请(BLA),这是一种非特异性基因疗法,可治疗视网膜色素变性引起的视力丧失。

关键观点3: 家族性高胆固醇血症的碱基编辑疗法获得批准

尧唐生物与深圳信立泰药业联合申报的YOLT-101注射液的临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准。该疗法是一种体内碱基编辑疗法,用于治疗家族性高胆固醇血症。


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