2024年FDA新药盘点：小分子占据半壁江山，多肽和核酸类药物占比近10%

主要观点总结

本文介绍了美国FDA在2024年批准的新药情况，包括CDER和CBER批准的新药和疗法。文章总结了今年FDA批准的创新疗法，包括小分子药物、多肽和核酸类药物、生物技术公司推动的新药上市、细胞和基因疗法的迅猛发展以及疫苗类等。文章还介绍了部分获批准药物的详细介绍。

关键观点总结

关键观点1: FDA批准新药数量维持在较高水平

截至2024年12月19日，FDA旗下的CDER共批准了48款新药，显示出创新药的源源不断。

关键观点2: 多肽和核酸类药物占比维持稳定

过去5年，多肽和核酸类药物在获批新药中的占比平均约为10%，显示出这一治疗模式也成为新药的重要来源。

关键观点3: CDER批准的创新疗法展现多样性

今年CDER批准的创新疗法包括独特作用机制的“first-in-class”疗法，获得FDA突破性疗法认定的药物等，显示了这一领域的不断创新。

关键观点4: CBER批准的基因和细胞疗法数量创记录

今年CBER批准的基因和细胞疗法数目创历史新高，凸显了这些治疗类型的迅猛发展。

关键观点5: 其他重要批准药物介绍

包括呼吸道合胞病毒疫苗Mresvia、端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）等获得了FDA的批准，这些药物在各自的治疗领域具有重大意义。