遇见·医界先行者③丨访樊东升教授：靶向治疗破冰罕见病困境，勇于尝试方能突破医学边界

主要观点总结

本文是对北京大学第三医院樊东升教授及其团队在肌萎缩侧索硬化症（ALS）诊疗与研究中的创新探索的访谈。文章介绍了樊东升教授团队在ALS靶向治疗、科研与临床深度融合等方面的成果，以及樊教授对医学创新、人才培养和罕见病诊疗事业的看法。本文还涉及樊东升教授的生平、职务、荣誉和学术贡献。

关键观点总结

关键观点1: 肌萎缩侧索硬化症（ALS）的诊疗与研究进展

樊东升教授团队率先将ALS靶向治疗药物应用于临床，开创了我国ALS精准治疗的新纪元。团队设计了系统性的数字化随访方案，并采用了远程医疗技术来确保诊疗规范性。

关键观点2: 靶向治疗的优势与未来挑战

樊东升教授介绍了靶向治疗相较于传统治疗方案的优势，包括精准作用于特定致病基因和临床数据显示的显著治疗效果。同时，他也指出了当前靶向治疗面临的挑战，如拓展至其他致病基因和针对致病基因未明的患者的治疗路径探索。

关键观点3: 临床与科研的深度融合

樊东升教授强调了临床问题与基础研究相结合的重要性，并通过跨学科合作和完整的转化医学体系来促进医学创新。他提到了人才培养机制的建设和产业化思维的重要性。

关键观点4: 探索初心与深情寄语

樊东升教授分享了他投身ALS研究领域的初心，并表达了对罕见病患者和无助困境的深刻体会。他向全国医疗同仁致以诚挚祝福，并呼吁保持初心，为患者提供更好的服务，同时推动医学创新。