【Nat. Rev. Drug Discov】 过去十年临床II/III期失败的药物情况

主要观点总结

本文分析了2013年至2023年间由企业资助的II期（含I/II期）与III期（含II/III期）临床试验的主动终止情况，揭示了终止趋势和动因。研究显示，战略或商业原因是最主要的终止因素，且影响日益增大。除此之外，疗效和招募问题也是重要的终止原因。深入了解这些非科学性终止原因对于减少研发资源浪费和提升药物开发效率具有重要意义。

关键观点总结

关键观点1: 临床试验终止趋势整体上升，II期和III期试验均呈现增长态势。

每年终止的试验数量及其在所有完成试验中的占比均显著上升。

关键观点2: 战略或商业原因是临床试验终止的最主要动因，占比达到36%。

这包括竞争对手药物的表现、资金问题等因素。

关键观点3: 疗效和招募问题也是重要的终止原因，分别占比24%和18%。

业界需要不断优化试验设计与患者入组策略来应对这些挑战。

关键观点4: 小型生物技术公司在融资困难时期可能会因资源保存而精简研发管线。

全球大型制药公司的战略/商业终止占比低于行业其他公司。

关键观点5: 临床试验，尤其是耗资巨大的III期试验的提前终止现象日益增多。

深入理解非科学性终止原因对于减少研发资源的浪费和提高药物开发效率至关重要。