超 1400 万一针！这款新药拟纳入优先审评

主要观点总结

本文介绍了诺华的基因治疗药物Oasemnogene abeparvovec（商品名：Zolgensma）拟纳入中国优先审评的情况。该药是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药，用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）。文章还提到了该药物的研发背景、成本、定价、销售额以及临床试验结果等。

关键观点总结

关键观点1: 药物拟纳入优先审评

诺华的基因治疗药物Oasemnogene abeparvovec（Zolgensma）被CDE官网拟纳入优先审评，用于治疗6月龄及以上5q型SMA患者。

关键观点2: 药物研发背景及成本

Zolgensma是诺华通过收购AveXis公司获得的产品，研发总投入巨大，达到94亿美元。

关键观点3: 药物定价与销售额

Zolgensma的定价昂贵，被列入“全球十大最贵药物”之一。其销售额逐年上升，上市后第一季度销售额就达到了1.6亿美元。

关键观点4: 临床试验结果与安全性

Zolgensma的III期临床试验结果显示，相较于对照组，接受治疗的SMA患者的运动功能得到改善。在安全性方面，Zolgensma的安全性良好，两组之间的总体不良事件和严重不良事件相似。

关键观点5: 药物在全球范围内的地位

目前全球范围内，SMA新药仅获批3款，其中2款为化药，而Zolgensma是唯一一款基因治疗药物。

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