《科学》：零的突破！复旦/上海交大团队首次证实，人体小胶质细胞替代疗法可行有效，能显著阻止ALSP疾...

主要观点总结

本文介绍了由复旦大学彭勃、饶艳霞，上海交通大学曹立课题组联合的科研团队在顶级期刊《科学》上发表的研究，首次在人类患者中验证了小胶质细胞替代疗法的可行性。该研究针对一种由集落刺激因子1受体基因突变导致的常染色体显性遗传病——成人起病的脑白质病伴轴索球样变和色素胶质细胞（ALSP）进行治疗。实验在小鼠中开展，通过两种小胶质细胞干预策略，有效替换了缺陷小胶质细胞，并逆转了疾病表现。最终，在临床试验中证实了小胶质细胞替代疗法能够带来实质性的治疗获益。

关键观点总结

关键观点1: 研究背景

小胶质细胞是大脑的常驻免疫细胞，在多种中枢神经系统疾病中都观察到小胶质细胞功能障碍的现象。复旦和交大的联合科研团队针对一种名为ALSP的疾病，这种疾病以进行性小胶质细胞功能障碍和丢失为特征，目前尚无有效治疗方法。

关键观点2: 研究方法

科研团队首先在小鼠中开展实验，开发了一种新的Csf1rWT/792T小鼠来模拟ALSP的疾病表现。随后测试了两种小胶质细胞干预策略：传统骨髓移植（tBMT）和通过骨髓移植实现的小胶质细胞替换（Mr BMT）。

关键观点3: 研究成果

研究发现在Csf1rWT/792T小鼠中，两种策略都能够有效地替换缺陷小胶质细胞为野生型小胶质细胞，并逆转了疾病表现。这一成果在临床试验中得到了验证，MRI评估显示患者脑部病理显著减缓。

关键观点4: 研究意义

这项研究不仅为ALSP提供了前所未有的治疗方案，还为其他小胶质细胞相关疾病如krabbe病、雷特综合征等提供了治疗思路。此外，更复杂的神经退行性疾病如阿尔茨海默病和额颞叶痴呆也可能从小胶质细胞替代疗法中获益。

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