又一款基因疗法，导致一名患者死亡

主要观点总结

文章介绍了Sarepta公司在进行基因疗法实验时遇到的挫折，一名患者因急性肝衰竭死亡。该公司因前两名青少年患者的死亡事件已经承受压力，如今再次发生类似事件引起外界关注。此外，公司还宣布了战略重组计划，包括裁员和管线调整。文章还提到了基因疗法中普遍存在的肝损伤风险及该公司未来发展方向。

关键观点总结

关键观点1: Sarepta公司基因疗法再次导致患者死亡

患者在接受治疗肢带型肌营养不良症的临床实验过程中因急性肝衰竭去世，这也给公司带来了更大的压力。

关键观点2: 前两起死亡事件促使公司采取行动

之前两名青少年患者在接受基因疗法治疗时也因急性肝衰竭离世，导致公司停止了在欧盟的实验，并发布了黑框警告。

关键观点3: 公司战略重组计划

公司裁员并暂停管线中的多款药物开发，以节省成本并优先发展具有最佳潜力的项目。

关键观点4: 基因疗法中的肝损伤风险

肝损伤是基因疗法普遍存在的风险，可能与免疫反应有关。

关键观点5: 公司未来发展方向

公司转移重心，优先发展具有最佳潜力的siRNA项目，并调整管线项目。

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