突破“渐冻症”局限！全球首个修正治疗药物在中国启用

主要观点总结

本文报道了北京大学第三医院成功为肌萎缩侧索硬化症患者进行托夫生注射液腰椎穿刺鞘内注射的治疗，这是该药物在国内首次临床应用。文章介绍了渐冻症的严重性、托夫生注射液的作用机制、适用症状和用法用量，以及注意事项和可能的不良反应。此外，还介绍了现有的治疗方法和参考文献。

关键观点总结

关键观点1: 渐冻症的严重性和现有治疗情况

肌萎缩侧索硬化症是一种罕见且致命的神经系统退行性疾病，患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，导致全身肌肉无力和萎缩，最终可能因呼吸衰竭等问题而死亡。长久以来，针对ALS仅有症状缓解治疗，无明确病因治疗，使得ALS患者和其家属承受着巨大的心理、生理压力。

关键观点2: 托夫生注射液的作用机制和适用症状

托夫生注射液是全球首个获批用于成人渐冻症患者的疾病修正治疗药物，通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。此次治疗适用于携带超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变的ALS成人患者。

关键观点3: 托夫生注射液的用法用量、注意事项和不良反应

托夫生注射液通过腰椎穿刺鞘内注射给药，推荐剂量为100 mg（15 ml），起始治疗应每14 天给予一次负荷剂量，三次负荷剂量后，每28 天给予一次维持剂量。应注意冷藏保存药品，并定期评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病。若患者出现不良反应应及时进行针对性处理。

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