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从冷门概念到产业热潮,这项技术正兑现一位父亲的承诺

学术经纬  · 公众号  · 医学  · 2025-06-18 20:05
    

主要观点总结

本文介绍了蛋白降解技术,特别是PROTAC技术在儿童实体瘤等高致死性癌症中的应用前景。文章详细讲述了药明康德在该领域的布局、国际科研团队针对MYCN等‘不可成药’靶点的研发进展,以及蛋白降解疗法面临的挑战和前景。同时,也介绍了另一种蛋白降解策略——分子胶的崛起。

关键观点总结

关键观点1: 药明康德前瞻性布局蛋白降解技术,已支持多款PROTAC分子的开发,其中部分进入临床阶段。

药明康德在蛋白降解领域进行了早期探索并成功搭建一体化赋能平台,推动该领域从科学构想到临床转化的进程。

关键观点2: PROTAC技术:加速突破技术边界,迈向更广泛的临床应用。

PROTAC技术通过引导细胞自身的清除系统降解致病蛋白,为儿童癌症患者带来治疗新希望。

关键观点3: 儿童实体瘤面临的挑战:需求迫切且投入不足。

虽然儿童实体瘤发病率低于血液系统肿瘤,但在儿童癌症相关死亡中的占比却超过一半。许多成人使用的抗癌药物在儿童身上往往难以奏效。

关键观点4: PROTAC的优势:独特的药物机制,为‘不可成药’靶点带来希望。

与传统药物相比,PROTAC通过降解致病蛋白,为那些曾被视为‘不可成药’的靶点带来了前所未有的希望。

关键观点5: MYCN靶点:一个具有挑战性的‘不可成药’代表。

MYCN是一种转录因子,在儿童实体瘤中扮演重要角色。由于其结构特点,长期被视为‘不可成药’的代表性靶点。但现在,PROTAC技术为其带来了希望。

关键观点6:


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