TRKing月评 | NTRK基因融合CNS肿瘤治疗长期随访数据再证拉罗替尼长线作战实力

主要观点总结

本文主要介绍拉罗替尼在儿童NTRK基因融合原发性CNS肿瘤中的长期疗效和安全性研究。研究结果显示，拉罗替尼在儿童患者中表现出快速且持久的缓解、高DCR和良好的安全性。专家解读指出，拉罗替尼为儿童患者带来长期生存希望，NTRK精准检测将为患者带来更多获益。

关键观点总结

关键观点1: 研究背景

随着精准医疗的发展，NTRK基因融合已成为肿瘤治疗的新靶点。拉罗替尼作为TRK抑制剂，已在我国获批治疗NTRK基因融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。

关键观点2: 研究目的

研究目的是评估拉罗替尼在儿童NTRK基因融合原发性CNS肿瘤中的长期疗效和安全性。

关键观点3: 研究方法

本研究纳入两项临床试验中的儿童患者，主要研究终点为客观缓解率（ORR）。通过独立审查委员会（IRC）根据神经肿瘤疗效评估标准（RANO）进行评估。

关键观点4: 研究结果

研究显示，儿童患者的ORR为37%，其中HGG和LGG组的ORR分别为33%和42%。所有病灶可测量儿童患者的ORR为52%。此外，研究还探讨了“等待观察”状态儿童患者的数据，以及儿童患者的生存数据。

关键观点5: 安全性数据

研究结果显示，拉罗替尼在儿童患者中表现出良好的安全性。大部分儿童患者未因治疗相关不良事件（TRAE）而停止治疗。

关键观点6: 专家解读

专家解读指出，拉罗替尼在穿透血脑屏障方面表现出能力，长期治疗中能够发挥持久的抗肿瘤作用。NTRK精准检测对于患者治疗具有重要意义，未来需要更多研究来进一步证实NTRK基因融合类型和伴侣基因对肿瘤发生、发展以及治疗效果的影响。

免责声明