2025 ESMO | 李文斌教授：II期研究数据更新，芦沃美替尼填补关键靶点空白，破局治疗儿童低级...

主要观点总结

本文主要介绍了芦沃美替尼在治疗伴有MAPK通路激活的复发/进展性pLGG患者中的疗效与安全性。文章详细描述了芦沃美替尼在ESMO年会上的最新研究报告，包括其治疗效果，安全性，以及未来的研究方向。还介绍了当前pLGG的治疗挑战和芦沃美替尼的优势。

关键观点总结

关键观点1: 芦沃美替尼是一种高选择性MEK1/2抑制剂，对于治疗伴有MAPK通路激活的复发/进展性pLGG患者具有疗效和安全性。

芦沃美替尼在今年的ESMO年会上公布了其治疗复发/进展性pLGG的最新研究成果。研究数据显示，该药物对携带不同突变类型的患者展现出卓越疗效，疾病控制率接近100%。除了疗效表现优异之外，芦沃美替尼在安全性方面也表现出了良好的临床可管理性，绝大多数治疗相关不良事件为1–2级，且可管理。

关键观点2: pLGG的治疗面临巨大未满足需求，迫切需要新型的靶向药物。

pLGG的主要治疗方法是手术切除和化疗，但存在诸多挑战。手术可能损伤神经功能，且易残留复发。化疗的5年无进展生存率约为45%–55%，部分患儿会出现耐药或复发，骨髓抑制、恶心呕吐等副作用也会带来负担。因此，研发针对pLGG的靶向治疗药物是我国儿童神经肿瘤重要而迫切的临床需求。

关键观点3: 芦沃美替尼的III期临床试验正在积极开展，未来有望影响难治或进展性MAPK通路异常的pLGG患者的治疗格局。

芦沃美替尼已进入关键性III期随机对照试验阶段，若取得积极结果，该药物将凭借能够覆盖多种MAPK通路突变、疗效显著及口服便利等优势，有望取代或序贯于化疗，成为此类患者优选的靶向治疗方案。