针对“大基因”递送障碍，新锐Biotech斩获1.35亿融资

主要观点总结

SpliceBio公司完成1.35亿美元的B轮融资，用于推进其主要管线SB-007的临床开发。该公司致力于运用蛋白剪接技术克服AAV载体装载空间有限的障碍，开发出大基因突变相关疾病的基因疗法。Split Inteins具有蛋白质自我剪接机制，可用于将两个独立的蛋白质片段进行衔接，形成完整的功能蛋白。SB-007是针对Stargardt病的双AAV基因疗法，通过蛋白剪接技术将ABCA4基因分成两段并分别装载于两个AAV载体上。目前该疗法正处于剂量递增阶段。

关键观点总结

关键观点1: SpliceBio公司完成B轮融资

SpliceBio公司宣布完成了1.35亿美元的B轮融资，由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，其他多家投资机构参与。此次融资将用于推进其主要管线SB-007的临床开发。

关键观点2: 蛋白剪接技术的应用

SpliceBio公司致力于运用蛋白剪接技术，通过Split Inteins将两个独立的蛋白质片段进行衔接，形成完整的功能蛋白。该技术旨在克服AAV载体装载空间有限的障碍，开发出大基因突变相关疾病的基因疗法。

关键观点3: SB-007的临床进展

SB-007是针对Stargardt病的双AAV基因疗法。目前正处于剂量递增阶段，并且已经完成了对SB-007的I/II ASTRA首位患者给药。此外，SpliceBio还与罗氏旗下Spark Therapeutics达成合作，以利用其蛋白剪接平台开发针对未公开遗传性视网膜疾病的基因疗法。

免责声明