早期临床、孤儿药费用豁免政策收紧——美国PDUFA谈判生变

主要观点总结

PDUFAⅧ谈判聚焦孤儿药豁免漏洞、研发本土化引导及费用控制争议。文章主要阐述了FDA在PDUFAⅧ财务会议上明确释放出必须堵住现行制度中的费用豁免“漏洞”的信号，争议的核心在于“孤儿药费用豁免机制”的适用边界。同时，FDA还希望在PDUFAⅧ纳入促进美国本土药物研发和生产的激励措施，并面临如何遏制PDUFA计划规模连年膨胀的问题。

关键观点总结

关键观点1: 孤儿药豁免漏洞

FDA明确释放出必须堵住现行制度中的费用豁免“漏洞”的信号，争议的核心在于“孤儿药费用豁免机制”的适用边界。部分药企利用孤儿药适应症获得首轮豁免后，通过补充申请将产品适应症扩展至非孤儿药适应症领域，依然保留费用减免资格。

关键观点2: 研发本土化引导

FDA还希望在PDUFAⅧ纳入促进美国本土药物研发和生产的激励措施。针对早期临床试验向海外地区转移的趋势，FDA试图利用PDUFA的收费杠杆强力引导药物研发回归美国本土。

关键观点3: 费用控制争议

双方对费用控制问题存在争议，包括如何遏制PDUFA计划规模的连年膨胀和具体的账本核算问题。业界代表提议剔除或限制历史上导致费用自动上涨的机制，如“能力规划调整”。同时，FDA已经开始在费用设定计算中引入10年平均值模型以降低波动带来的影响。