研发动态丨中美瑞康RAG-18获FDA儿科罕见病药物资格认定，有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局

主要观点总结

BioBAY园内的中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格认定，用于治疗由DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良和贝氏肌营养不良。RAG-18通过RNA激活机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达，有潜力治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。

关键观点总结

关键观点1: RAG-18获得FDA儿科罕见病药物资格认定

中美瑞康的RAG-18药物获得了FDA的资格认定，用于治疗由DMD基因突变引起的两种肌营养不良。

关键观点2: RAG-18的作用机制

RAG-18是一款双链saRNA药物，通过RNA激活机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达，上调肌营养不良蛋白的表达，以治疗DMD和BMD。

关键观点3: 临床前研究结果显示治疗潜力

采用自主开发的小核酸递送系统LiCO™，RAG-18在DMD模型小鼠上的临床前研究表明其能够显著减轻肌肉损伤。

关键观点4: 罕见儿科疾病认定的意义

FDA的罕见儿科疾病认定旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法，如果新药申请获得批准，中美瑞康有资格获得优先审查券。

关键观点5: 创始人的信心与展望

中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示RAG-18的RPDD批准是FDA对RAG-18和RNA激活技术的认可，并坚定了继续开发创新型罕见疾病疗法的信心。