信念医药宣布中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝 （波哌达可基注射液）正式获批 |【经纬低调新闻】

主要观点总结

信念医药集团研发的血友病B基因治疗药物信玖凝®获得国家药品监督管理局批准，用于中度至重度血友病B成年患者的治疗。该药是中国首个获批的血友病B基因治疗药物和重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。信念医药致力于基因治疗研发和创新，拥有丰富研发管线，多个产品进入临床研究阶段。信玖凝®的研究结果已发表于权威期刊并展示长期随访结果，显示其降低年化出血率，提高患者体内FIX活性水平，且安全性良好。

关键观点总结

关键观点1: 信念医药集团的血友病B基因治疗药物信玖凝®正式获批

用于中度至重度血友病B成年患者的治疗，填补国产AAV基因疗法空白，是中国基因治疗的里程碑事件。

关键观点2: 信念医药集团是一家致力于基因治疗的高科技企业

拥有数百种载体关键技术和基因治疗药物商业化生产平台，治疗领域覆盖多种未被满足临床需求的疾病。

关键观点3: 信玖凝®的研究结果展示了其良好疗效和安全性

研究显示，该药物能显著降低患者的年化出血率，快速提高患者体内FIX活性水平并持续稳定表达，且具有良好的安全性。

关键观点4: 信玖凝®的研究受到业界高度关注

研究成果发表于权威期刊，长期随访结果在国际会议上展示，并获得国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的认定和认证。