《神经元》：复旦科学家发现自闭症新机制！左旋多巴或可让特定自闭症患者亚群获益

主要观点总结

自闭症谱系障碍（ASD）目前缺乏有效治疗药物，基因研究方面取得进展。研究认为ASD与腹侧被盖区（VTA）多巴胺能神经元功能障碍有关。复旦大学舒友生教授团队发现ASD风险基因Scn2a缺失导致多巴胺能神经元放电能力下降和多巴胺释放减少，引发自闭症样行为。左旋多巴治疗可改善社交和焦虑方面的非运动类行为障碍。研究为ASD治疗提供新启示。

关键观点总结

关键观点1: ASD缺乏有效治疗药物的原因与其致病机制不明确有关。

ASD患者存在多巴胺系统功能障碍，如多巴胺合成活性降低和中脑边缘奖赏通路连接异常。

关键观点2: Scn2a基因缺失对VTA多巴胺能神经元的影响及与自闭症的关系。

Scn2a基因编码电压门控钠离子通道，对神经元动作电位的产生和传导至关重要。其缺失导致多巴胺能神经元放电能力下降和多巴胺释放减少，引发多种自闭症样行为。

关键观点3: 左旋多巴治疗对改善Scn2a缺失小鼠的社交和焦虑行为的作用。

研究团队通过给药左旋多巴改善了Scn2a缺失小鼠的社交和焦虑行为障碍，证明了这种治疗方法的有效性。

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