同行致远 | 一次给药，持久降低胆固醇！全球高血脂患者离“用药革命”还有多远？| Bilingual

主要观点总结

本文介绍了基于寡核苷酸的降脂疗法，特别是通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的靶向递送技术。文章还强调了WuXi TIDES团队在合成GalNAc分子和偶联物方面的作用，以及他们如何帮助合作伙伴应对药物开发中的挑战。文章还提到了新型降脂药物的发展对高血脂治疗模式的影响。

关键观点总结

关键观点1: 高血脂和心血管疾病的关系

全球约39%的成年人胆固醇水平升高，每年导致数百万人死亡。高血脂是心血管疾病的主要风险因素。

关键观点2: 基于寡核苷酸的降脂疗法

采用寡核苷酸药物，通过靶向干预胆固醇的合成或代谢，有望实现每3至6个月注射一次，即可长期稳定降脂。

关键观点3: GalNAc靶向递送技术的重要性

基于N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的靶向递送技术是寡核苷酸药物成功的关键。目前多款siRNA、反义寡核苷酸（ASO）以及碱基编辑疗法均采用GalNAc偶联技术进行肝脏递送，临床试验中展现出显著且持久的降脂效果。

关键观点4: WuXi TIDES团队的作用

WuXi TIDES团队围绕GalNAc分子及偶联物建立了一体化服务平台，覆盖从药物发现、CMC开发，到商业化生产的全生命周期。他们通过提供定制合成、工艺开发和生产一体化服务，帮助合作伙伴加速推进GalNAc偶联药物的开发。

关键观点5: 新型降脂药物的发展对治疗模式的影响

新型降脂药物如siRNA和碱基编辑疗法的发展，正在改变高血脂的治疗模式。这些药物具有长效性，有望解决传统治疗中的依从性难题，并为患者提供更全面的血脂管理手段。