国家医保局|《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》公开征求意见

主要观点总结

为加快建立全国统一的药品真实世界医保综合价值评价体系，国家医疗保障局医药价格和招标采购指导中心研究起草了《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》，现向社会公开征求意见。指南旨在基于真实世界数据，依据标准化、规范化的研究方法与研究流程形成真实世界证据，对药品开展真实世界医保综合价值评价，真实世界证据重点关注药品在真实世界的实际使用情况，特别是“价格”与“综合价值”之间可能存在不确定性的药品，为医保部门决策提供有力支撑，更好满足广大人民群众健康需求。

关键观点总结

关键观点1: 目的与意义

通过收集并运用真实世界数据，依据标准化、规范化的研究方法与研究流程形成真实世界证据，基于安全、有效、经济、适宜等基本考量，对药品开展真实世界医保综合价值评价，真实世界证据重点关注药品在真实世界的实际使用情况，为医保部门决策提供有力支撑，最终实现医保基金战略性购买、价值购买与医保资源高效利用，促进医药行业高质量创新发展，更好满足广大人民群众健康需求。

关键观点2: 评价对象

基于具体应用场景，优先对相关对象开展评价，包括采用单臂试验设计、基于替代终点等方式完成新药注册关键临床试验并获批上市，特别是附条件上市的药品，鼓励基于总生存期等临床终点开展评价；通过仿制药质量与疗效一致性评价获批上市的药品，鼓励采用临床终点、药效学终点等有效性相关指标或关键安全性指标开展评价；针对未经充分验证、证据等级不高的联合用药、序贯方案，建议围绕其较原有治疗方案在有效、安全、经济、适宜等方面是否更有优势开展评价；针对首发上市价格高昂，医保基金预计或实际占用量较大，或医保基金用量稳定性不佳的药品，重点关注患者疗效和临床获益是否达到其预设的获益水平；针对国内外相关政府部门指出的，因涉嫌操纵、篡改数据或披露信息不当导致药品有效性、安全性存疑的，或附条件上市后在规定时间内尚未完成确证性试验的药品，通过开展评价，识别药品在临床继续应用的风险；针对具体适应症、用法用量尚未收录至现有药品说明书或指南规范，但临床实际有使用需求的药品疗法开展评价；针对目录内相对同类药价格较高，可能缺乏经济性而又难以通过集中带量采购等方式交易竞争的药品；以及医保部门关注的其他情形。

关键观点3: 评价流程

真实世界医保综合价值评价主要包括评价发起、沟通交流、计划制定、评价备案、评价实施、报告呈现、成果入库七个基本环节。评价要坚持利益相关主体共同参与，建立符合伦理规范要求、科学严谨、公平公正的评价实施机制，做好数据管理与质量控制，主动披露可能涉及利益冲突的有关信息，鼓励开展多中心研究。2—3 家研究机构组成的多中心，应当至少包含 1 家真实世界医保综合价值评价国家可信评价点；3家以上的研究机构组成的多中心，应当至少包含 2 家及以上真实世界医保综合价值评价国家可信评价点，且相互间不具有行政隶属、业务指导、对口帮扶等关系。当不同研究的评价结果呈现差异时，通常更倾向采纳符合以上要求，由多中心组成、并包含真实世界医保综合价值评价国家可信评价点产生的证据。

关键观点4: 评价结果建议使用场景

评价成果入库与基础性运用，纳入医保部门真实世界医保综合价值评价研究成果库，供各方查询、下载、参考；激励与约束运用机制，医保部门将在医保准入及后续管理过程中，探索将真实世界生成的证据与医保支付决策结果有机衔接，建立激励与约束相结合的管理机制；平台管理的延伸运用，各省级集中采购机构可在现有管理框架下，逐步完善与真实世界医保综合价值评价相关的信息展示与管理机制，在“挂网药品价格一览表”及各省集中采购平台中，探索增加反映药品是否开展或已完成真实世界医保综合价值评价的相关字段或功能模块，并在平台检索和展示逻辑中，结合评价的完成进度、研究质量及其结论的政策相关性，形成差异化的信息呈现方式。在医疗机构通过采购平台查询和选择相关药品时，可在不影响临床合理用药自主权的前提下，适度体现评价完成情况及其证据质量，为医疗机构在药品选择和用药管理中提供更加充分的信息支持。