只需每月一针！持久降血脂，FDA批准"first-in-class"反义寡核苷酸疗法

主要观点总结

美国FDA批准了Ionis Pharmaceuticals开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平升高。该药物作为饮食控制的辅助治疗，可显著降低TG水平，并减少急性胰腺炎的发作。这是基于一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验结果。该药物具有良好的安全性和耐受性，未出现与olezarsen相关的严重治疗伴发不良事件。

关键观点总结

关键观点1: 药物背景与目的

Tryngolza（olezarsen）是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生apoC-III，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。

关键观点2: 药物疗效与安全性

临床试验显示，olezarsen治疗可强效持久降低FCS患者的TG水平和apoC-III，减少急性胰腺炎（AP）事件的发生，且安全性良好。最常见的不良事件包括COVID-19、腹痛和腹泻。

关键观点3: 药物的审批与研发进展

美国FDA已授予olezarsen治疗FCS的快速通道资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格。此外，评估该药物治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的三项3期临床试验已完成入组，预期在2025年下半年公布结果。