破解“无药可医”！10项研究解读，这类热门疗法如何改写疾病结局

主要观点总结

本文介绍了寡核苷酸疗法的研究进展，包括反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）疗法等。通过药明康德公司的WuXi TIDES平台赋能全球合作伙伴，加速创新转化，造福全球患者。文章提及多项代表性前沿进展，如ASO疗法在罕见病、肿瘤免疫领域的应用，以及RNAi新进展等。同时，介绍了递送技术在寡核苷酸疗法中的重要性以及药明康德的一体化CRDMO服务如何加速该领域的发展。

关键观点总结

关键观点1: 寡核苷酸疗法的研究进展

包括ASO和siRNA等疗法的进步，为多种罕见病、常见疾病带来治疗选择。

关键观点2: 药明康德公司的WuXi TIDES平台作用

赋能全球合作伙伴，通过一体化CRDMO服务支持寡核苷酸偶联药物的研发和生产，加速创新转化。

关键观点3: ASO疗法的应用

在罕见病如SMA、DMD和亨廷顿病等领域的治疗取得进展，以及肿瘤免疫领域的应用前景。

关键观点4: RNAi新进展

RNA干扰技术在癌症治疗等领域的潜力，以及面临的挑战。

关键观点5: 递送技术在寡核苷酸疗法中的重要性

递送技术是寡核苷酸药物发挥疗效的关键环节，各种递送系统的研究与应用为精准递送提供了更多可能。

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