全球首款PROTAC药物，花落谁家？

主要观点总结

本文介绍了生物医药市场中的创新药物研发，特别是靶蛋白降解技术的进展。文章提到2025年有望获批的PROTAC药物，并展望了靶蛋白降解技术的未来发展前景。同时，文章还提到了四大创新方向，包括配体创新、途径创新、递送创新和激活创新。

关键观点总结

关键观点1: 全球共有36款蛋白降解剂进入临床阶段，PROTAC药物研发领域发展迅速。

目前已有三款药物处于临床二期及以上研究阶段，适应症主要集中在癌症。其中ARV-471是Arvinas研发的基于CRBN的雌激素受体PROTAC降解剂，用于治疗乳腺癌。KT-474是Kymera Therapeutics和Sanofi共同研发的一种潜在'first-in-class'的IRAK4降解剂，用于治疗免疫炎症疾病。GT20029则是苏州开拓药业自主研发的靶向雄激素受体的降解剂，用于治疗雄激素性脱发和痤疮。

关键观点2: 靶蛋白降解技术开始进军新靶点领域，新一代的TPD开发重点已经转向更创新的靶点上。

例如，Kymera Therapeutics在PROTAC研究方面态度积极，其开发的KT-474和KT-333等新药针对IRAK4和STAT3等靶点，在临床试验中表现出良好的疗效。此外，配体创新、途径创新、递送创新和激活创新等四大创新方向为靶向蛋白降解技术的发展提供了新途径。

关键观点3: 蛋白降解剂面临诸多局限，但下一代降解剂技术有望克服这些限制。

下一代降解剂技术在配体、通路、递送和激活等方面的创新改进，为靶向蛋白降解技术的进一步发展提供了可能。然而，靶蛋白降解领域仍面临着临床数据不足的挑战，需要企业综合运用多种策略逐步解决。

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