仅需每三周注射一次！默沙东 first-in-class 新药国内报上市

主要观点总结

默沙东的注射用Sotatercept在中国被报告上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。该药物是全球首款治疗PAH的激活素信号抑制剂疗法，已于今年3月获得FDA批准上市。Sotatercept通过抑制ActRIIA-Smad2/3信号通路，有望逆转PAH的疾病进程。该药物在FDA的批准基于一项多中心、随机、双盲临床试验，结果显示Sotatercept能显著改善PAH患者的步行距离和次要结果指标。

关键观点总结

关键观点1: 药物特性与疗效

Sotatercept是激活素受体型lIA（ActRIIA）融合蛋白，通过阻断激活素配体与ActRIIA受体的结合，改善促增殖和抗增殖信号之间的平衡，从而抑制肺血管重塑，有望逆转PAH的疾病进程。

关键观点2: 临床试验结果

Sotatercept的临床试验显示，治疗24周后，患者的6分钟步行距离比基线有所增加，并且显著改善了多个重要的次要结果指标，包括肺血管阻力的改变和WHO功能分级的改善。

关键观点3: 给药方式的优势

与传统的靶向治疗药物相比，Sotatercept的给药方式为皮下注射，每三周进行一次注射，患者可自行在家完成药物注射，无需每日长期服药。

关键观点4: 药物成本和费用

根据默沙东透露的信息，Sotatercept在美国的定价为每剂约人民币10万元，预计全年费用约为人民币175万元。