一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？

主要观点总结

文章主要介绍了关于腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物的质量控制策略，包括病毒滴度检测、复制型病毒的风险控制以及生产过程中的安全性和有效性等方面。文章还强调了质量控制策略在rAAV基因治疗药物全生命周期中的重要性，并针对不同阶段的质量研究和质量控制进行了详细阐述。

关键观点总结

关键观点1: 病毒滴度检测

病毒滴度是rAAV基因治疗药物质量控制中的关键指标之一，其高低直接反应了产品中病毒颗粒的数量，对保证产品剂量、安全性及治疗效果至关重要。常用的滴度测定方法包括物理法、生物学法和分子生物学法，不同方法各有优缺点，需根据产品特性和检测需求进行综合考虑。

关键观点2: 复制型病毒的风险控制

复制型病毒的存在可能导致产品安全性问题，包括引起免疫反应、导致细胞病变、传播疾病等。因此，在rAAV基因治疗药物的质量控制中，需要对复制型病毒进行严格监控。目前常用的检测方法有基于细胞培养法的检测方法和qPCR快检法，各有优缺点，开发一款既能用于细胞培养后的终点检测，也能用于rcAAV直接检测的qPCR试剂盒，对于实现两种检测方法的互补验证非常有必要。

关键观点3: rAAV基因治疗产品的质量控制策略

rAAV基因治疗产品的质量控制策略应涵盖药物全生命周期，包括临床前研究、临床研究、商业化生产等各个阶段。在每个阶段都需要进行深入的质量研究，如优化生产工艺和质量控制策略、对临床试验样品的检测和分析、评估药物质量、临床的安全性和有效性等。

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