基于外泌体的细胞疗法治疗DMD的3年疗效积极结果公布

主要观点总结

Capricor Therapeutics宣布CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）的开放标签扩展（OLE）研究HOPE-2的3年疗效结果积极。CAP-1002基于外泌体的细胞疗法减缓了DMD的疾病进展。CEO Linda Marbán博士表示对结果感到鼓舞，这将支持CAP-1002的长期治疗影响。

关键观点总结

关键观点1: CAP-1002治疗杜氏肌营养不良的积极疗效结果

Capricor Therapeutics宣布CAP-1002的开放标签扩展研究HOPE-2的3年疗效结果积极，表明该疗法对治疗DMD具有长期效益。

关键观点2: CAP-1002的作用机理和疗效特点

CAP-1002由心脏球衍生细胞（CDCs）组成，通过免疫调节、抗炎和抗纤维化作用减缓DMD疾病进展，这些作用由分泌含有生物活性物质的外泌体介导。

关键观点3: CAP-1002的商业进展和合作情况

Capricor与日本的Nippon Shinyaku公司签订商业化和分销协议，通过合作推广CAP-1002。此外，Capricor已获得美国FDA的再生医学先进疗法认定和孤儿药资格。

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