近3亿美元！再生元押注新型基因疗法

主要观点总结

再生元与基因编辑公司Tessera达成战略合作，共同开发针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因疗法TSRA-196。再生元将支付首付款并进行股权投资。Tessera基于其基因书写平台开发TSRA-196，旨在修正致病基因突变。双方将平分研发成本和未来利润，Tessera有望获得里程碑付款。再生元负责全球开发与商业化，Tessera将主导首次人体试验。

关键观点总结

关键观点1: 再生元与Tessera达成战略合作

旨在共同开发针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的基因疗法TSRA-196，该疗法基于Tessera的专有基因书写平台开发。

关键观点2: 合作细节

再生元支付首付款并进行股权投资；双方平分研发成本和未来利润；Tessera有望获得里程碑付款；再生元负责全球开发与商业化；Tessera将主导首次人体试验。

关键观点3: 关于α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）

这是一种罕见的单基因遗传病，由SERPINA1基因突变引起，目前尚无专门获批的治疗根本病因的疗法。

关键观点4: 关于基因疗法TSRA-196

旨在通过一次性治疗直接修正致病基因突变，近期在小鼠和非人灵长类动物模型中的研究展现出高度肝脏编辑特异性，未观察到脱靶效应。

关键观点5: 关于Tessera的基因书写平台和递送技术

该公司的基因书写平台能够精准编辑基因组，且拥有自主知识产权的脂质纳米颗粒递送平台，可实现精准靶向治疗。