7月4款创新药有望获FDA批准

主要观点总结

本文主要介绍了美国FDA在过去一年中批准的创新疗法和疫苗，以及一些相关药物的详细介绍。包括舒沃替尼、Linvoseltamab、RP1、Delgocitinib、Sepiapterin和Odronextamab等治疗不同疾病的药物。

关键观点总结

关键观点1: 舒沃替尼是一种针对非小细胞肺癌的创新药物，已在中国获批并在美国获得FDA批准，用于治疗EGFR exon20ins NSCLC二/后线标准治疗方案。

舒沃替尼是一款理性设计的口服、不可逆且针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由迪哲医药自主研发。该药物基于一项评估其针对经治EGFR exon20ins NSCLC患者疗效和安全性的国际多中心注册临床研究“悟空1B”获得批准。

关键观点2: Linvoseltamab是一款针对多发性骨髓瘤的双特异性抗体，通过静脉注射，旨在将多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞表面表达的CD3连接，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤。

Linvoseltamab由于是通过静脉注射，CRS病例发生在治疗后更早的时间点，因此更便于监测和护理。该药物的应答率在同类药物中处于较高的范围，具有成为“best-in-class”靶向BCMA与CD3的双特异性抗体的潜力。

关键观点3: RP1是一款基于单纯疱疹病毒（HSV）的溶瘤病毒免疫疗法，同时表达GALV-GP R-蛋白和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在增强肿瘤杀伤效力，并激活全身性的抗肿瘤免疫反应。

RP1通过注射到浅表和/或深层/内脏肿瘤中来治疗患者，曾获得FDA授予的突破性疗法认定。其关键性数据来源于IGNYTE试验，评估了RP1联合PD-1抗体nivolumab治疗黑色素瘤患者的疗效。

关键观点4: Delgocitinib是一款“first-in-class”的外用泛JAK抑制剂，可抑制造成慢性炎症皮肤疾病病变的JAK-STAT信号通路的活化。

Delta 1和Delta 2两项临床3期试验的结果显示，delgocitinib治疗组相比载体对照组有更大比例的患者达到治疗成功的标准。其主要和所有次要终点均达到预期目标。

关键观点5: Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性，主要用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。

Sepiapterin通过迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤（BH4）这一关键PAH辅助因子，以及具有独立的伴侣效应来纠正PAH错误折叠，从而增强酶功能。这一双重作用机制有效降低血液中的苯丙氨酸水平。

关键观点6: Odronextamab是一款靶向CD20和CD3的双特异性抗体，主要用于连接癌细胞上的CD20与表达CD3的T细胞，以促进局部T细胞激活和癌细胞杀伤。

Odronextamab已在欧盟获批用于治疗经过两线或以上全身治疗后疾病进展的复发/难治性FL或弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。

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