ISTH 2025 | 信念医药信玖凝 （波哌达可基注射液）用于治疗B型血友病的最新临床研究成果正式...

主要观点总结

信念医药集团研发生产的基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液）在针对B型血友病成年患者的出血长期随访相关研究中获得显著成果。该药物已获得国家药品监督管理局批准，用于中重度血友病B成年患者的治疗。本文介绍了研究的背景、目的、方法和结果，并提供了关于信念医药和信玖凝®的更多信息。

关键观点总结

关键观点1: 基因治疗药物信玖凝®用于治疗B型血友病成年患者出血的长期随访相关研究数据公布

信念医药集团研发的信玖凝®是一款携带优化的人凝血因子Ⅸ基因表达盒的重组腺相关病毒基因治疗药物。在ISTH大会上公布的研究数据显示，该药物在长期随访中表现出良好的安全性和疗效，90%的受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，且无严重不良事件发生。

关键观点2: 信玖凝®的安全性良好，疗效显著

研究结果显示，信玖凝®的载体衍生的FIX活性水平长期持续稳定表达，并可显著降低出血事件。极大减少B型血友病患者对外源性FIX产品的替代治疗需求。

关键观点3: 信玖凝®是中国首个获批的血友病B基因治疗药物

信玖凝®于2025年4月8日正式获得国家药品监督管理局批准，成为中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物。该药物由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入患者体内持续表达。

关键观点4: 信念医药集团致力于基因治疗研发和生产

信念医药集团是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病。