Cell子刊：李静雅/南发俊/丁艳华团队发布MASH新药临床试验数据

主要观点总结

本文介绍了中国科学院上海药物所等机构关于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的研究进展。研究团队发现了二烯酸类似物326E通过同时作用于ACLY和PPARα缓解MASH的方法，并在人体临床试验中证实了其耐受性和治疗潜力。

关键观点总结

关键观点1: MASH成为公共卫生负担，治疗选择有限

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）及其进展形式MASH已成为严重的公共卫生问题，目前治疗选项有限。

关键观点2: 326E通过双重作用缓解MASH

研究发现，二烯酸类似物326E通过同时作用于ACLY和PPARα，能够显著减少小鼠模型中MASH的肝脏脂质堆积，并缓解MASH症状。

关键观点3: 326E在人体临床试验中表现出良好耐受性

研究团队在人类MASH患者中进行的随机1b/2a期临床试验结果显示，326E的耐受性良好，并降低了循环系统中的γ-谷氨酰转移酶（γ-GGT）水平。γ-GGT的降低与疾病改善有关。

关键观点4: 研究从临床前研究到人体临床试验证明了326E的治疗潜力

从小鼠、非人灵长类动物的临床前研究到人体临床试验的结果，表明了326E对MASH具有治疗潜力，其通过抑制ACLY以及激活PPARα这两种独特机制发挥作用。