主要观点总结
本文主要报道了多场国际会议及医疗领域的相关进展。包括强联智创的AI导管塑形机器人全球手术演示、凌意生物和华毅乐健在ASGCT2025上的研究成果、新芽基因公布的DMD碱基编辑疗法疗效结果、西比曼生物公布难治性狼疮肾炎新药数据、心擎医疗发表阶段性临床成果、士泽生物获批开展注册临床试验以及衍微科技共建北京市重点实验室等。
关键观点总结
关键观点1: 强联智创的AI导管塑形机器人在东方脑血管病会议上进行了全球首次手术直播演示，展示了AI辅助下脑血管病介入手术的新术式。
强联智创的AI导管塑形机器人由复旦大学附属华山医院顾宇翔教授团队、首都医科大学宣武医院张鸿祺教授团队联合研发，获得了中国首张“AI+治疗”创新医疗器械三类注册证。
关键观点2: 凌意生物在ASGCT2025上发布了针对肝豆状核变形病和戈谢病I型的基因治疗药物的临床研究成果。
凌意生物在会议上的重磅进展以口头报告形式发表，这些研究成果具有重要的科学价值和临床意义。
关键观点3: 华毅乐健发布了治疗苯丙酮尿症的基因治疗候选药物GS1168。
华毅乐健验证了PKU患者的突变型PAH会影响野生型PAH的功能，并提出了全新的治疗机制设计，使用优化的microRNA模块和AAV载体表达RNAi耐受、优化密码子的PAH蛋白，恢复正常功能。
关键观点4: 新芽基因公布了GEN6050X的最新疗效结果，包括积极的生物标志物数据。
这些数据突显了GEN6050X独特的作用机制，即使在骨骼肌中恢复的抗肌营养不良蛋白水平相对较低，也能带来显著的临床获益。
关键观点5: 西比曼生物公布了难治性狼疮肾炎新药C-CAR168的一期IIT数据。
C-CAR168是一款新型自体靶向CD20/BCMA双特异性CAR-T疗法，针对狼疮肾炎、系统性红斑狼疮和多发性硬化。早期临床结果标志着在难治性狼疮肾炎和继发进展型多发性硬化患者领域的重大进展。
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