渤健倒霉蛋儿，10亿美元买的药临床失败

主要观点总结

渤健和Sage Therapeutics联合研发的实验性药物SAGE-324（BIIB124）在临床2期试验KINETIC 2中失败，未能达到治疗原发性震颤的主要终点。该药物是一种神经类固醇药物，旨在作为GABAA受体的正变构调节剂。通过增强GABA能系统的抑制活动，减少过度的神经元放电。然而，临床数据显示，SAGE-324在原发性震颤评分量表上未显示出显著的剂量反应关系，并且在安全性方面存在不良事件。因此，两家公司决定停止该药物在ET中的进一步开发。

关键观点总结

关键观点1: SAGE-324（BIIB124）临床2期试验失败

研究性药物SAGE-324未能达到治疗原发性震颤的主要终点，未能显示出统计学显著的剂量反应关系。

关键观点2: SAGE-324的药理作用

SAGE-324作为GABAA受体的正变构调节剂，通过增强GABA能系统的抑制活动，减少过度的神经元放电。

关键观点3: 临床数据结果

在原发性震颤评分量表中，SAGE-324未显示出与安慰剂相比的显著差异。同时，该药物存在常见的不良事件，如嗜睡、头晕等。

关键观点4: 公司决策

由于临床数据结果不佳，渤健和Sage Therapeutics决定停止SAGE-324在ET中的进一步开发。