FDA一周回顾：MR拮抗剂心衰临床3期成功等

主要观点总结

本文报道了FDA批准了多款新药的情况，包括ARS Pharmaceuticals的neffy作为首个用于严重过敏反应的肾上腺素鼻喷剂、诺华的Fabhalta、Amneal Pharmaceuticals的Crexont，以及拜耳的Finerenone和Servier Pharmaceuticals的Vorasidenib等药物的获批情况，同时提到了某些药物研发进展和临床试验的结果。此外，也报道了FDA拒绝批准某些药物申请的情况。

关键观点总结

关键观点1: ARS Pharmaceuticals的neffy成为首个用于严重过敏反应的肾上腺素鼻喷剂，是唯一无针肾上腺素药物。

neffy的批准是基于在健康成人中进行的四项临床研究，研究显示其肾上腺素血浓度与注射产品相当。

关键观点2: 诺华的Fabhalta获批适应证拓展，适用于有快速病程进展风险的IgAN患者。

批准基于临床III期试验APPLAUSE-IgAN研究，Fabhalta治疗显著减少了蛋白尿。

关键观点3: Amneal Pharmaceuticals的Crexont获得FDA批准，用于治疗帕金森病。

在RISE-PD试验中，Crexont治疗显著延长了帕金森病患者的开期，即使给药频率较低。该药物申请曾遭到FDA拒绝，后附加新数据重新获得批准。

关键观点4: 拜耳的Finerenone在针对心力衰竭的临床III期试验中达到主要终点，展示显著疗效。

Finerenone已获FDA批准用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾病成年患者，并有望改善心力衰竭患者的预后。

关键观点5: Servier Pharmaceuticals的Vorasidenib（商品名Voranigo）获美国FDA批准，用于治疗携带IDH基因突变的2级胶质瘤患者。

Voranigo成为首个针对特定类型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者的靶向和系统治疗药物。

关键观点6: 某些药物研发进展和临床试验结果存在失败情况，如TIGIT单抗vibostolimab和Keytruda联合使用的临床三期研究被终止。

美国FDA也拒绝了某些药物的申请，如Lykos Therapeutics提交的致幻剂MDMA的口服片剂新药申请用于辅助治疗创伤后应激障碍（PTSD）。

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