Nat Chem Biol | 姚远团队发现极小型Cas13j蛋白并进行高效的体内RNA编辑

主要观点总结

本文介绍了CRISPR-Cas13系统是一种新型基因编辑技术，在多个领域有广泛应用。文章重点介绍了浙江大学杭州国际科创中心姚远团队在CRISPR-Cas13系统的研究，包括对极小型Cas13蛋白的发现、工程化改造以及RNA编辑工具包的开发。此研究对基因治疗与合成生物学调控具有重要意义。

关键观点总结

关键观点1: CRISPR-Cas13系统介绍及其应用领域

CRISPR-Cas13系统是一种靶向RNA切割的基因编辑技术，已应用于RNA敲降、碱基编辑、RNA修饰、活细胞RNA示踪和核酸检测等领域。

关键观点2: 多个Cas13蛋白家族的报道

目前已有多个Cas13蛋白家族被报道，包括Cas13a、Cas13b、Cas13c等，利用RNA单碱基编辑技术对突变碱基进行修复是RNA编辑的有力手段。

关键观点3: 极小型Cas13蛋白的挖掘

浙江大学杭州国际科创中心姚远团队通过智能挖掘算法发现极小型Cas13j蛋白，是迄今已报道的自然界最小的CRISPR-Cas13系统。挖掘过程基于Cas13蛋白靶向RNA切割的RxxxxH功能基序。

关键观点4: 工程化改造的eChiCas13j蛋白

研究人员以ChiCas13j为骨架，开发出了一系列高活性eChiCas13j工程化改造蛋白，并将ChiCas13j蛋白大小缩小至已知的极小型的水平。

关键观点5: RNA单碱基编辑器工具包的开发与应用

研究人员开发出高效的极小型RNA单碱基编辑器工具包，成功应用于小鼠体内的C > U RNA编辑，对开发基因治疗手段与合成生物学调控手段具有重要意义。

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