Pharvaris口服小分子在急性遗传性血管性水肿（HAE）大获成功，股价大涨！

主要观点总结

Pharvaris N.V.宣布其全球多中心、随机、安慰剂对照的Ⅲ期RAPIDe-3研究取得积极顶线结果，口服即释胶囊deucrictibant用于12岁及以上HAE患者的按需治疗成功达到主要终点及所有次要终点。

关键观点总结

关键观点1: 研究背景及目的

Pharvaris进行了一项全球性3期、安慰剂对照研究，评估口服速释胶囊德克瑞替班用于遗传性血管性水肿（HAE）患者的按需治疗效果。

关键观点2: 研究的主要成果

口服即释胶囊deucrictibant（20mg）成功达到主要终点及全部11项次要终点，包括症状缓解起效时间、发作进展停止、完全症状消退等指标均达到统计学意义。

关键观点3: 药物效果及安全性

药物治疗的效果显著，如症状缓解快速，发作进展停止时间短，且完全症状消退时间缩短。同时，安全性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件。

关键观点4: 关于遗传性血管性水肿（HAE）

HAE最常见的原因是C1抑制剂（C1-INH）的蛋白质水平不足或功能异常。Pharvaris设计的小分子药物能够嵌入B2受体的口袋中，从而达到治疗HAE的效果。

关键观点5: 后续计划

Pharvaris计划于2026年上半年启动多国上市申请滚动递交，并在学术会议发布更详尽的疗效、安全性与患者体验数据。