中国首款，获批上市！

主要观点总结

本文报道了中国首个获批上市的渐冻症精准治疗药物——托夫生注射液（商品名：凯盛迪）。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的ALS成人患者，成为中国首个获批上市的ALS精准治疗药物。

关键观点总结

关键观点1: 药物背景与重要性

渐冻症（ALS）是一种罕见病，患者存活时间通常为3到5年。中国ALS的患病率约为十万分之三，由于人口基数庞大，患者并不罕见。目前针对ALS的治疗需求迫切，而托夫生注射液的获批上市具有重要的里程碑意义，将开启包括中国ALS患者在内的精准治疗新时代。

关键观点2: 药物特点与机制

托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，通过减少SOD1蛋白合成和毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。它是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。

关键观点3: 药物审批与现状

托夫生注射液于10月8日在中国获得附条件批准上市，此前已在美获批。它是中国首个获批上市的ALS精准治疗药物。之前的ALS治疗药物如利鲁唑和依达拉奉虽然在一定程度上安全且耐受性良好，但在疗效方面有限。

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