只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布

主要观点总结

Intellia Therapeutics宣布其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002在治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的临床试验中取得积极成果。结果显示，NTLA-2002显著减少了患者的HAE发作率，并且在为期16周的主要观察期内展现出良好的安全性和耐受性。

关键观点总结

关键观点1: NTLA-2002显著减少HAE发作率

患者接受单次输注NTLA-2002后，HAE发作率与安慰剂相比减少了高达81%。在50毫克剂量组中，单次注射后大部分患者实现完全缓解，且维持长时间无发作状态。

关键观点2: NTLA-2002安全性和耐受性良好

两个剂量组中的患者都未出现严重不良事件，且NTLA-2002展现出了良好的耐受性。最常见的不良事件为头痛、疲劳和鼻咽炎。

关键观点3: NTLA-2002作用机制

NTLA-2002是一种体内CRISPR基因编辑疗法，通过靶向血浆前激肽释放酶基因，使该蛋白失活以降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管水肿的发作。

关键观点4: 研究结果积极并在权威杂志发布

研究成果已在《新英格兰医学杂志》发布，并将在美国过敏、哮喘和免疫学学院科学年会上展示。目前全球关键性3期研究正在进行。