治疗致盲性眼病，朗信生物AAV基因疗法拟纳入突破性治疗品种

主要观点总结

本文报道了上海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液被拟纳入国家药监局药品审评中心的突破性治疗品种，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。该疗法为基因治疗，通过补偿基因突变导致的蛋白功能缺失，有望改善IRD患者的视力。此前的研究显示，LX101具有良好的安全性和提高视力的疗效。

关键观点总结

关键观点1: 国家药监局药品审评中心将朗昇生物的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种。

该药物旨在治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。

关键观点2: 基因治疗为IRD患者提供了新的治疗选择。

通过补偿基因突变导致的蛋白功能缺失，基因疗法如LX101注射液有望改善患者的视力，并长期维持。

关键观点3: LX101注射液在临床前研究中表现出良好的安全性和提高视力的疗效。

此前的研究者发起的临床研究证实了其安全性，并在多位患者中观察到视力提高的疗效。

关键观点4: 朗信生物是一家致力于基因治疗创新药物研发制造的公司。

该公司专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域，并已在近期完成B+轮融资。

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