速递｜一年四针，把血脂打下来：重磅降脂siRNA新药国内获批上市

主要观点总结

本文报道了赛诺菲的普乐司兰钠注射液获得中国NMPA批准，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯水平。该药物在全球范围内的研发进展和在中国市场的布局，包括其与Arrowhead Pharmaceuticals旗下子公司的交易。文章还介绍了普乐司兰钠的临床数据、安全性和适用性研究结果。

关键观点总结

关键观点1: 普乐司兰钠注射液获得中国NMPA批准

普乐司兰钠注射液正式获得中国国家药品监督管理局NMPA批准，用于在饮食控制基础上，降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。

关键观点2: 普乐司兰钠的临床数据和优势

普乐司兰钠在疗效上具备突破性优势，能够显著改善患者的脂代谢状态。临床数据显示，FCS患者接受治疗后，空腹甘油三酯水平可显著降低。

关键观点3: 普乐司兰钠的安全性研究

全球III期临床研究结果显示，普乐司兰钠在整体不良事件发生率上与安慰剂组无显著差异，严重不良事件及因不良反应停药的比例低于对照组。未发现显著增加的肾脏或肌肉相关不良事件。

关键观点4: 普乐司兰钠的国际监管和中国市场布局

普乐司兰钠已率先获得FDA批准，并在中国市场获得重要进展。赛诺菲与Arrowhead Pharmaceuticals旗下子公司维亚臻签署资产购买协议，获得普乐司兰钠在大中华区的开发与商业化权利。

关键观点5: 普乐司兰钠的未来前景

普乐司兰钠的未来有望从罕见病领域拓展至更广泛的高风险代谢异常患者。其一年仅需给药四次的特性，大幅降低了治疗负担，提升了患者的长期用药依从性。