全球研发 | 星奥拓维耳聋基因治疗管线连登国际顶刊，OTOF临床突破与GJB2临床前进展共谱新声希望

主要观点总结

苏州星奥拓维生物技术有限公司在遗传性耳聋基因治疗领域取得重大突破。该公司针对OTOF和GJB2基因的治疗方法分别发表在《Nature Medicine》和《Molecular Therapy》上。这些突破为受遗传性耳聋困扰的患者带来希望，特别是在青少年及成人群体中仍具有显著疗效。该公司聚焦于耳科、听神经领域的基因治疗，并致力于推动临床转化实践。

关键观点总结

关键观点1: OTOF基因疗法在《Nature Medicine》上发表，对DFNB9耳聋患者展现长期安全性和有效性。

OTOF基因疗法通过腺相关病毒载体将功能性OTOF基因精准递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。该疗法在青少年及成人群体中仍具有显著疗效，且研究发现5至8岁为最佳干预窗口期。

关键观点2: GJB2基因疗法在《Molecular Therapy》上发表，全频段恢复了DFNB1小鼠模型的听力。

研究人员通过联合使用AAV-ie和AAV1以及细胞特异性启动子SCpro递送外源Gjb2基因到DFNB1小鼠模型的耳蜗中，实现了全频段听力的恢复。该疗法具有消除耳毒性的风险，并在多种动物模型中验证了其有效性。

关键观点3: 星奥拓维在遗传性耳聋基因治疗领域的突破意义重大。

从OTOF到GJB2的基因治疗突破为临床治疗提供了坚实的理论依据。两项研究成果的发表标志着星奥拓维在遗传性耳聋基因治疗领域的深厚科研积累和技术创新能力。

关键观点4: 星奥拓维的企业使命及合作情况。

星奥拓维的企业使命是“还失聪者一个有声的世界”。其通过与复健资本新药基金的合作，积极推进全球注册临床开展，以期产品早日普及化并惠及全球患者。

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