一文总结肥厚型心肌病药物治疗：你的知识该更新了！

主要观点总结

本文介绍了肥厚型心肌病（HCM）的定义、诊断标准、致病基因种类，现状与挑战，以及新型药物玛伐凯泰和艾非凯泰的治疗效果和用法。文章还涵盖了HCM的诊疗现状、药物治疗的新进展、专家分享和相关会议的内容。

关键观点总结

关键观点1: HCM的定义和诊断标准

HCM是由编码肌小节相关蛋白基因的致病变异导致的，以心肌肥厚为特征的心肌病。超声心动图或磁共振检查左心室舒张末期任意部位室壁厚度 ≥ 15 mm可确诊。

关键观点2: HCM致病基因种类繁多

已发现超过30个基因的1500种突变与HCM发病相关。约60%的HCM存在致病性或可能致病性基因变异，但仍有40%的HCM未找到明确致病基因。

关键观点3: 现状与挑战

梗阻性HCM治疗方案有限，药物治疗缓解症状但无法解决核心病理生理机制。新型药物玛伐凯泰和艾非凯泰通过心肌肌球蛋白抑制剂治疗开启了新的治疗格局。

关键观点4: 玛伐凯泰治疗梗阻性 HCM 的循证证据

多项研究表明，玛伐凯泰可有效降低左心室流出道梗阻，改善心功能分级，且耐受性良好，安全性高。

关键观点5: 艾非凯泰的疗效和安全性

艾非凯泰是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，研究显示其可显著改善梗阻性HCM的症状和生活质量，有望成为一种有效的治疗手段。

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